Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der präventiven Routine-Ersatzbehandlung mit dem Blutgerinnungsfaktor VIII (8) bei Erwachsenen mit Hämophilie A

Eine offene, multizentrische Studie mit Lead-in-Phase ohne Prüfpräparat zur Bewertung von prospektiven Wirksamkeits- und ausgewählten Sicherheitsdaten einer aktuellen prophylaktischen Faktor-IX(FIX)- oder Faktor-VIII(FVIII)-Ersatztherapie im Rahmen der Regelversorgung bei erwachsenen Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (FIX: C ≤2 %) mit Negativbefund auf neutralisierende Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus-Vektor Spark100 (Benegene-1) und erwachsenen Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A (FVIII: C ≤1 %) mit Negativbefund auf neutralisierende Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus-Vektor 6 (AAV6), vor den jeweiligen therapeutischen Phase-3- Gentherapiestudien