En studie för att lära sig om effekten och säkerheten av förebyggande rutinersättningsbehandling med blodkoagulationsfaktor VIII (8) hos vuxna med hemofili A

En öppen multicenter inledningsstudie utan studieläkemedel för utvärdering av prospektiva effektdata och valda säkerhetsdata för nuvarande profylaktisk ersättningsbehandling med faktor IX (FIX) eller faktor VIII (FVIII) vid sedvanlig vård hos vuxna deltagare med måttlig till svår hemofili B (FIX:C≤2 %) som är negativa för neutraliserande antikroppar mot adenoassocierad virusvektor-spark100 (Benegene-1) och vuxna deltagare med måttlig till svår hemofili A (FVIII:C≤1 %) som är negativa för neutraliserande antikroppar mot adenoassocierad virusvektor 6 (AAV6), före respektive terapeutiska fas 3- genterapistudier