Une étude de thérapie génique visant à en apprendre davantage sur les effets et la sécurité du fidanacogene elaparvovec chez des hommes présentant une hémophilie B
Étude de phase 3, ouverte, à un seul bras, évaluant
l’efficacité et la sécurité du transfert du gène FIX
avec PF-06838435 (rAAV-Spark100-hFIX-Padua)
chez des hommes adultes présentant une
hémophilie B modérément sévère ou sévère
(FIX : C ≤ 2 %) (BeneGene-2)]
Category & Conditions: Immune System Diseases and Conditions
Medicine: fidanacogene elaparvovec (PF-06838435)
ClinicalTrials.gov Identifier (NCT): NCT03861273
Protocol ID: C0371002
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