Étude pour connaître l’efficacité et la sécurité du traitement courant prophylactique de substitution par le facteur VIII (8) de la coagulation sanguine chez les adultes atteints d’hémophilie A

Étude préparatoire, multicentrique, en ouvert, ne portant pas sur un produit expérimental et visant à évaluer des données prospectives d’efficacité et des données ciblées de sécurité d’emploi d’un traitement prophylactique de substitution en cours par le facteur IX (FIX) ou le facteur VIII (FVIII) dans le cadre des soins habituels de participants adultes atteints d’ une hémophilie B modérément sévère à sévère (FIX : C ≤ 2 %) qui sont négatifs pour les anticorps neutralisants dirigés contre le vecteur viral adéno[1]associé spark100 (Benegene-1) et de participants 090177e1a0fc4138\Approved\Approved On: 20-Jun-2024 11:13 (GMT) adultes atteints d’une hémophilie A modérément sévère à sévère (FVIII : C ≤ 1 %) qui sont négatifs pour les anticorps neutralisants dirigés contre le vecteur viral adéno-associé 6 (AAV6), avant les études thérapeutiques respectives de thérapie génique de phase 3