Μια μελέτη γονιδιακής θεραπείας για την άντληση γνώσης σχετικά με τις επιδράσεις και την ασφάλεια του fidanacogene elaparvovec σε άντρες με αιμοφιλία B
Μελέτη φάσης 3, ανοιχτής επισήμανσης μονού
σκέλους για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας
και ασφάλειας της μεταφοράς του γονιδίου FΙΧ μέσω
του PF-06838435 (rAAV-Spark100-hFIX-Padua) σε
συμμετέχοντες ενήλικες άνδρες με μετρίως βαριά έως
βαριά αιμοφιλία Β (FIX:C≤2%) (BeneGene-2)
Category & Conditions: Immune System Diseases and Conditions
Medicine: fidanacogene elaparvovec (PF-06838435)
ClinicalTrials.gov Identifier (NCT): NCT03861273
Protocol ID: C0371002
PrintDownloadOpen Plain Language Summary Result: Click here