μελέτη για την άντληση γνώσης σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της προφυλακτικής θεραπείας υποκατάστασης ρουτίνας με παράγοντα πήξης αίματος VIII (8) σε ενήλικες με αιμορροφιλία A

Μια πολυκεντρική, εισαγωγική μελέτη ανοικτής επισήμανσης, χωρίς ερευνητικό προϊόν για την αξιολόγηση προοπτικής αποτελεσματικότητας και επιλεγμένων δεδομένων ασφαλείας της τρέχουσας προφυλακτικής θεραπείας υποκατάστασης παράγοντα ΙΧ (FIX) ή παράγοντα VIII (FVIII) στο πλαίσιο συνήθους περίθαλψης ενήλικων συμμετεχόντων με αιμορροφιλία B μετρίως βαριάς έως βαριάς μορφής (FIX:C≤2%) οι οποίοι είναι αρνητικοί για εξουδετερωτικά αντισώματα κατά του φορέα αδενοσχετιζόμενου ιού -spark100 (Benegene-1) και ενήλικων συμμετεχόντων με αιμορροφιλία Α μετρίως βαριάς έως βαριάς μορφής (FVIII:C≤1%) οι οποίοι είναι αρνητικοί για εξουδετερωτικά αντισώματα κατά του φορέα αδενοσχετιζόμενου ιού 6 (AAV6), πριν από τις αντίστοιχες θεραπευτικές μελέτες γονιδιακής θεραπείας Φάσης 3