Uno studio per conoscere l’efficacia e la sicurezza del trattamento di routine sostitutivo di profilassi del fattore VIII (8) di coagulazione in adulti affetti da emofilia A

[Studio preliminare in aperto, con prodotto non sperimentale, multicentrico per valutare dati prospettici di efficacia e dati selezionati sulla sicurezza dell’attuale terapia sostitutiva di profilassi del fattore IX (FIX) o fattore VIII (FVIII) nel contesto delle cure abituali di partecipanti adulti affetti da emofilia B da moderatamente grave a grave (FIX:C≤2%) che sono negativi per gli anticorpi neutralizzanti contro il vettore basato sul virus adeno-associato-spark100 (Benegene-1) e partecipanti adulti affetti da emofilia A da moderatamente grave a grave (FVIII:C≤1%) che sono negativi per gli anticorpi neutralizzanti contro il vettore basato sul virus adeno-associato 6 (AAV6), prima dei rispettivi studi terapeutici con terapia genica di Fase 3